小児の腸管不全に伴う肝障害（IFALD）の治療に、新たな希望の光が灯りました。東北大学は24日、医師主導治験で投与していた国内未承認薬の投与が終了したと発表。この薬は、十分な栄養を吸収できない子どもたちが、肝臓に負担をかけずに栄養補給できると期待されています。

腸管不全とIFALD：子どもたちの苦しみ

腸管切除や腸機能の低下により、腸から十分な栄養を吸収できない「腸管不全」の子どもたちは、点滴による静脈栄養が不可欠です。しかし、体内で合成できない必須脂肪酸を長期間補給すると、肝臓に負担がかかり、肝硬変などの重篤なIFALDを引き起こすリスクがあります。

欧米では承認済み、日本は「ドラッグロス」の状況

欧米など35カ国以上では、肝臓に優しい魚油由来の脂肪乳剤が栄養補給用として承認されています。しかし、患者数が限られる日本では、この薬の治験が進まず、必要な薬が使えない「ドラッグロス」という状況が続いていました。

治験終了、承認申請へ！関係者の期待

今回の治験終了は、国内での承認に向けた大きな一歩となります。東北大学は、得られたデータを解析し、製造元企業と連携して、2027年以降の薬事承認申請を目指します。和田基教授は「国内承認、保険適用に向けた極めて大きな一歩だ。重篤な病気と闘う子どもたちの命を守ることにつながる」と力強く語っています。

この新薬が承認されれば、これまで治療が難しかった腸管不全の子どもたちのQOL（生活の質）が大きく向上することが期待されます。今後の承認申請の行方に、関係者の注目が集まっています。